Uruchomienie Brineury

Co to jest Brineura?

Brineura jest lekiem stosowanym w leczeniu dziedzicznej choroby u dzieci, która powoduje postępujące uszkodzenie mózgu, neuronalną lipofuscynozę ceroidową typu 2 (CLN2). Brineura należy do grupy leków sierocych. Brineura zawiera substancję czynną cerliponazę alfa. Posiadaczem pozwolenia jest BioMarin Europe Limited.

Jak stosować Brineura?

Brineura jest podawana bezpośrednio do mózgu. Najpierw pacjent musi przejść operację wszczepienia urządzenia prowadzącego z zewnątrz przez czaszkę do przestrzeni płynu mózgowo-rdzeniowego w mózgu. Tutaj podaje się lek. Wlewy podaje się co dwa tygodnie.

Jak działa Brineura?

Pacjenci z CLN2 nie mają tripeptydylopeptydazy 1 (TPP1), enzymu niezbędnego do prawidłowego rozwoju mózgu. Cerliponaza alfa, aktywny składnik leku Brineura, jest kopią TPP1 i służy jako zamiennik brakującego enzymu.

Skutki uboczne Brineury

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi są gorączka, wymioty, drażliwość, drgawki i reakcje podczas lub wkrótce po przyjęciu leku, takie jak pokrzywka, świąd lub zaczerwienienie, obrzęk warg, języka i (lub) gardła, duszność, chrypka, zasinienie opuszków palców lub warg, zwiotczenie mięśni, omdlenie lub nietrzymanie moczu. Listę wszystkich skutków ubocznych można znaleźć w informacji o produkcie.

Aby zmniejszyć ryzyko reakcji związanych z infuzją, pacjentom można podawać dodatkowe leki przed lub w trakcie leczenia produktem leczniczym Brineura lub można spowolnić wlew.

Jakie korzyści ze stosowania leku Brineura wykazano w badaniach?

Wczesne badania wykazały, że Brineura spowolnił tempo postępu choroby (mierzone za pomocą standardowej skali oceny).W badaniu, w którym 23 dzieci (średni wiek 4 lata) leczono lekiem Brineura przez prawie rok, 20 z nich (87%) nie doświadczyło 2-punktowego spadku sprawności ruchowej i umiejętności językowych, które historycznie obserwowano u nieleczonych pacjentów. Oceny dokonali lekarze. Podali pacjentom indywidualne wartości dotyczące sprawności ruchowej i umiejętności językowych (0 oznacza szczególnie ciężko upośledzone, a 3 normalne). Ostateczny wynik pacjenta był sumą dwóch wyników. W badaniu kontrolnym preparatu Brineura korzyści utrzymywały się przez dodatkowy rok, a wyniki wykazały, że u większości pacjentów postęp choroby był spowolniony. To badanie jest nadal w toku.

Wstęp w „wyjątkowych okolicznościach”

Ponieważ Brineura została zatwierdzona w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca Brineura do obrotu otrzyma dodatkowe dane z badań dotyczących bezpieczeństwa leku Brineura, w tym ryzyka reakcji alergicznych przy długotrwałym stosowaniu, a także jego długoterminowej skuteczności w spowalnianiu lub zatrzymywaniu choroba Zapewnia pogorszenie sprawności i umiejętności językowych. Studia będą obejmowały również dzieci poniżej 2 roku życia. Nie zostali jeszcze uwzględnieni.

!-- GDPR -->