Nowe leki 1 maja 2021

Evrysdi 0,75 mg/ml proszek do sporządzania roztworu doustnego

Nowy lek Evrysdi 0,75 mg/ml proszek do sporządzania roztworu doustnego firmy Roche Pharma AG zawiera substancję czynną risdiplam. Evrysdi jest wskazany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) związanego z 5q u pacjentów w wieku od 2 miesięcy z klinicznie zdiagnozowanym SMA typu 1, typu 2 lub typu 3 lub z jedną do czterech kopii genu SMN2.

Libmeldy 2-10 milionów komórek/ml dyspersji do infuzji

Libmeldy z firmy Orchard Therapeutics (Niemcy) GmbH to nowy lek składający się z jednego lub więcej worków infuzyjnych zawierających dyspersję 2-10 x 106 komórek/ml zawieszonych w roztworze kriokonserwującym. Libmeldy stosuje się w leczeniu leukodystrofii metachromatycznej (MLD), która charakteryzuje się mutacjami w obu allelach genu kodującego arylosulfatazę A (ARSA), co prowadzi do zmniejszenia aktywności enzymatycznej ARSA:

  • u dzieci z postaciami późnego niemowlęctwa lub wczesnego dzieciństwa, bez klinicznych objawów choroby,
  • u dzieci z postacią we wczesnym dzieciństwie z wczesnym klinicznym początkiem choroby, ale które nadal są w stanie samodzielnie chodzić, przed początkiem pogorszenia funkcji poznawczych.

Pemazyre 4,5-/9-/13,5 mg tabletki

Pemazyre z Incyte Biosciences Distribution B.V. jest nowym lekiem zawierającym pemigatynib stosowanym w monoterapii w leczeniu osób dorosłych z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem dróg żółciowych z fuzją receptora czynnika wzrostu fibroblastów 2 (FGFR2) lub rearanżacją FGFR2, u których doszło do progresji po co najmniej jednej wcześniejszej linii leczenia systemowego. Jedna tabletka zawiera 4,5-/9-/13,5 mg pemigatynibu.

Vocabria 30 mg tabletki powlekane/ -600 mg zawiesina do wstrzykiwań o przedłużonym uwalnianiu

Vocabria od ViiV Healthcare GmbH to nowy lek. Zawiera 30 mg kabotagrawiru na tabletkę, jako sól sodową kabotagrawiru. Jedna fiolka zawiera 600 mg kabotegrawiru w 3 ml.

Tabletki Vocabria, w skojarzeniu z tabletkami rylpiwiryny, są wskazane w krótkotrwałym leczeniu zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności typu 1 (HIV-1) u dorosłych z supresją wirusologiczną (HIV-1 RNA < 50 kopii/ml) bez aktualnego lub udokumentowana historycznie oporność na klasy NNRTI lub INI i brak historii niepowodzenia wirusologicznego na środki klasy NNRTI lub INI stosowane do:

  • doustna faza wprowadzająca w celu oceny tolerancji Vocabrii i rylpiwiryny przed zastosowaniem wstrzyknięcia długo działającego kabotagrawiru oraz wstrzyknięcia długo działającej rylpiwiryny.
  • terapia doustna u osób dorosłych, które ominęły zaplanowaną dawkę wstrzyknięcia kabotagrawiru z wstrzyknięciem rylpiwiryny („doustne pomostowanie”).

Preparat Vocabria stosuje się w skojarzeniu z wstrzyknięciem rylpiwiryny w leczeniu zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności typu 1 (HIV-1) u dorosłych z supresją wirusologiczną (HIV-1 RNA < 50 kopii/ml) bez aktualnej lub udokumentowanej historycznie oporności na NNRTI lub klasy INI i brak historii niepowodzenia wirusologicznego dla leków klasy NNRTI lub INI.

!-- GDPR -->