Rekomendacja zatwierdzenia genoterapeutycznego preparatu Zynteglo do leczenia talasemii beta

W dniu 28 marca 2019 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przyjął pozytywną opinię na podstawie projektu opinii Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych i zalecił dopuszczenie do obrotu Zynteglo, leku stosowanego w leczeniu β zależnych od transfuzji. -talasemia (TDT).

Pozytywna opinia oparta jest na ocenie Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych. Wnioskodawcą dla tego produktu leczniczego jest Bluebird Bio (Netherlands) B.V

Wskazanie Zynteglo

Zynteglo to terapia genowa dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych z β-talasemią zależną od transfuzji (TDT), którzy nie mają genotypu β0 / β0, dla których odpowiedni jest przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC), ale którzy mają Dozownik HSC dopasowany pod względem HLA jest niedostępny.

Co to jest Zynteglo?

Substancja czynna preparatu Zynteglo to autologiczna populacja wzbogacona w komórki CD34 +, która zawiera hematopoetyczne komórki macierzyste (HSC) transdukowane wektorem lentiwirusowym (LVV), który koduje gen globiny βA-T87Q.

Zynteglo to lek genowy, który wprowadza funkcjonalne kopie zmodyfikowanego genu β-globiny do krwiotwórczych komórek macierzystych pacjentów poprzez transdukcję autologicznych komórek CD34 + wektorem lentiwirusowym BB305, rozwiązując w ten sposób genetyczną przyczynę choroby.

Jak działa zabieg?

Oczekuje się, że Zynteglo umożliwi ekspresję globiny βA-T87Q, która ma na celu korygowanie nierównowagi β / α-globiny w komórkach erytroidalnych pacjentów z TDT i może doprowadzić do normalnego poziomu całej hemoglobiny.

„Celem leczenia Zynteglo jest umożliwienie pacjentom z β-talasemią zależną od transfuzji wytworzenia wystarczającej ilości hemoglobiny, aby utrzymać przez całe życie niezależność od transfuzji krwi” - powiedział David Davidson, dyrektor medyczny Bluebird Bio.

Zynteglo będzie dostępny w postaci wlewu zawierającego dyspersję 1,2–20 x 106 komórek / ml.

!-- GDPR -->