Rote-Hand-Brief on Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec)

We współpracy z Europejską Agencją Leków (EMA) i Instytutem Paula Ehrlicha (PEI), Novartis Gene Therapies EU Limited udostępnia następujące informacje.

streszczenie

  • Zgłaszano przypadki mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych produktem Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec), szczególnie w pierwszych kilku tygodniach po leczeniu lekiem Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec), mikroangiopatia zakrzepowa (TMA) zgłaszano, szczególnie w pierwszych kilku tygodniach po leczeniu.
  • TMA to ostra i zagrażająca życiu choroba charakteryzująca się małopłytkowością, niedokrwistością hemolityczną i ostrym uszkodzeniem nerek.
  • Przed podaniem produktu Onasemnogen-Abeparvovec, oprócz aktualnie zalecanych badań laboratoryjnych, wymagane jest oznaczenie poziomu kreatyniny oraz morfologia krwi (w tym hemoglobina i liczba płytek krwi).
  • Liczbę płytek krwi należy ściśle monitorować w tygodniu po infuzji, a następnie regularnie monitorować. W przypadku trombocytopenii należy przeprowadzić dalsze badania, w tym testy diagnostyczne w kierunku niedokrwistości hemolitycznej i niewydolności nerek.
  • Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek oznaki, objawy lub wyniki badań laboratoryjnych sugerujące TMA, należy natychmiast zwrócić się o poradę specjalistyczną i wielodyscyplinarną do wyspecjalizowanych ośrodków, a TMA należy niezwłocznie poddać leczeniu zgodnie ze wskazaniami klinicznymi.
  • Opiekunów należy poinformować o przedmiotowych i podmiotowych objawach TMA (np. Siniaczenie, drgawki, skąpomocz) i poinstruować, aby w przypadku wystąpienia tych objawów natychmiast zgłosili się do lekarza.

Tło i obawy dotyczące bezpieczeństwa

Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec) jest zatwierdzony do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Do chwili obecnej na całym świecie leczono około 800 pacjentów.

TMA reprezentuje heterogenną grupę chorób, do których należą zespół hemolityczno-mocznicowy (HUS) i zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP). Ogólną częstość występowania TMA u dzieci szacuje się na kilka przypadków na milion rocznie.

Rozpoznanie TMA opiera się na trombocytopenii, niedokrwistości hemolitycznej i ostrym uszkodzeniu nerek i występuje z powodu rozregulowania i / lub nadmiernej aktywacji układu dopełniacza. Ich etiologia może być genetyczna lub nabyta. TMA jest uleczalny i można go wyleczyć za pomocą odpowiedniej terapii w odpowiednim czasie. Ważne jest, aby zwiększyć świadomość możliwego wystąpienia TMA u pacjentów leczonych produktem Onasemnogen-Abeparvovec.

Ogółem spośród około 800 leczonych pacjentów zgłoszono pięć potwierdzonych przypadków TMA u pacjentów w wieku od 4 do 23 miesięcy po leczeniu produktem Onasemnogen-Abeparvovec.

W tych pięciu przypadkach TMA rozwinęła się w ciągu 6 do 11 dni po infuzji Onasemnogene-Abeparvovec. Pacjenci zgłaszali wymioty, podwyższone ciśnienie krwi, skąpomocz / bezmocz i / lub obrzęk. W badaniach laboratoryjnych stwierdzono małopłytkowość, podwyższone stężenie kreatyniny w surowicy, białkomocz i (lub) krwiomocz oraz niedokrwistość hemolityczną (zmniejszenie stężenia hemoglobiny ze schistocytozą w rozmazie krwi obwodowej). Dwóch pacjentów miało dodatkowe infekcje i obaj zostali niedawno zaszczepieni (w ciągu 2 do 3 tygodni od podania Onasemnogne-Abeparvovec). Informacje na temat planowania szczepień w ramach Zolgensma można znaleźć w informacji o produkcie.

W ostrej fazie wszyscy pacjenci dobrze reagowali na interwencje medyczne, takie jak plazmafereza, ogólnoustrojowe kortykosteroidy, transfuzje i leczenie wspomagające. Dwóch pacjentów było poddawanych dializie (hemodializa lub hemofiltracja). Jeden pacjent wymagający dializy (hemofiltracji) zmarł 6 tygodni po zdarzeniu.

Aktualizacja informacji o produkcie

Informacje o produkcie Onasemnogen-Abeparvovec zostaną zaktualizowane, aby odzwierciedlić ryzyko TMA, zawierać zalecenia dotyczące badań kontrolnych w celu wczesnego wykrywania TMA i informować opiekunów o konieczności natychmiastowej pomocy medycznej w przypadku wystąpienia objawów przedmiotowych i podmiotowych TMA. udać się.

!-- GDPR -->